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破繭而出,干細(xì)胞治療重回正軌
瀏覽數(shù)：5350 發(fā)表于：2015-08-27
干細(xì)胞治療臨床研究放開(kāi)。國(guó)家衛(wèi)計(jì)委、國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)于2015年8月21日聯(lián)合發(fā)布了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則(試行)》。
塵封三載,破繭而出。此次管理辦法的發(fā)布,是繼2012年干細(xì)胞治療被叫停整頓后的首次正式放開(kāi),其征求意見(jiàn)稿已于2015年3月30日由兩部委聯(lián)合發(fā)布,我們也曾在5月18日發(fā)布的報(bào)告《從"發(fā)審制"到"注冊(cè)制"--取消第三類醫(yī)療技術(shù)非行政許可審批點(diǎn)評(píng)》中明確提示,干細(xì)胞治療將獨(dú)立于"第三類醫(yī)療技術(shù)"而進(jìn)行單獨(dú)管理。與征求意見(jiàn)稿相比,正式稿內(nèi)容變動(dòng)不大,政策力度在市場(chǎng)預(yù)期之內(nèi),推出速度略快于市場(chǎng)預(yù)期。該管理辦法填補(bǔ)了干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)監(jiān)管層面的空白,意味著其在特定醫(yī)療領(lǐng)域開(kāi)展的必要性得到了認(rèn)可,此前針對(duì)其濫用現(xiàn)象而采取的全面叫停舉措有望循序放開(kāi)。
雙頭同管,醫(yī)藥共治。不同于2009年將干細(xì)胞治療定義為"第三類醫(yī)療技術(shù)"由衛(wèi)計(jì)委單獨(dú)管理,此次發(fā)布的管理辦法明確了衛(wèi)計(jì)委和CFDA共同管理的職能,暗示著干細(xì)胞制劑的藥品屬性得到進(jìn)一步認(rèn)可,期待相關(guān)配套的藥物審批細(xì)則進(jìn)一批厘清。目前我國(guó)僅批準(zhǔn)了技術(shù)成熟的造血干細(xì)胞用于治療血液疾病,相比之下,國(guó)際上批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療藥物在組織工程和再生醫(yī)學(xué)等方面有諸多應(yīng)用,其作為藥品的巨大潛力空間仍有待探索。此次發(fā)布的管理辦法尤其強(qiáng)調(diào),已獲得的臨床研究結(jié)果可作為技術(shù)性申報(bào)資料提交用于藥品評(píng)價(jià),我們預(yù)計(jì),伴隨著干細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)的放開(kāi),干細(xì)胞藥物審批有望加速。
有限放開(kāi),仍需等待。該管理辦法將干細(xì)胞治療的開(kāi)展范圍限定在三甲醫(yī)院的臨床試驗(yàn)研究,并對(duì)從業(yè)人員和質(zhì)量控制體系提出要求,同時(shí)明確規(guī)定不得向受試者收費(fèi)。多重限定意味著當(dāng)前開(kāi)展干細(xì)胞治療的最終支付主體將集中在科研經(jīng)費(fèi),大規(guī)模商業(yè)化的市場(chǎng)環(huán)境尚未成熟。在整體監(jiān)管力度趨嚴(yán)的環(huán)境下,2012年之前行業(yè)內(nèi)普遍存在的依靠打法律擦邊球,向受試患者收費(fèi)并向醫(yī)院進(jìn)行利益輸送的商業(yè)模式將難以為繼。短期內(nèi)行業(yè)的推動(dòng)力將有賴于相關(guān)科研經(jīng)費(fèi)的充裕程度及醫(yī)院主體的開(kāi)展意愿。然而長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看,干細(xì)胞臨床試驗(yàn)的放開(kāi),實(shí)質(zhì)上間接加速了相關(guān)藥品審批的放開(kāi),將在中長(zhǎng)期利好相關(guān)藥物研發(fā)企業(yè)。維持行業(yè)增持評(píng)級(jí),受益標(biāo)的:中源協(xié)和、國(guó)際醫(yī)學(xué)。
風(fēng)險(xiǎn)提示:科研經(jīng)費(fèi)支持力度不足的風(fēng)險(xiǎn);地方監(jiān)管機(jī)構(gòu)權(quán)力尋租的風(fēng)險(xiǎn)。
文章轉(zhuǎn)載自《廣州生物醫(yī)藥公共服務(wù)平臺(tái)》
